Les fast-track dans la recherche biomédicale : entre volonté d’innover et nécessité de protéger

I – L’inscription du dispositif de fast–track dans le cadre juridique existant

Depuis le 31 janvier 2022, le règlement européen n° 536/2014 est entré en application, entraînant ainsi l’abrogation de la directive n° 2001/20/CE. Adopté notamment pour renforcer l’attractivité européenne en simplifiant les démarches réglementaires des essais cliniques, ce règlement vise l’obtention de délais de réponse plus rapides que cela n’était le cas avec la directive. Notons que ce règlement européen s’articule, en France, avec les articles L. 1121-1 et suivants du Code de la santé publique issus de la loi Jardé, qui encadrent en outre les recherches impliquant la personne humaine ne correspondant pas à des essais cliniques de médicament au sens de ce texte européen.

Pour autant, la règlementation européenne impose que les essais cliniques soient soumis à un examen scientifique et éthique. Cela se traduit, sur le territoire français, par un examen mené par l’ANSM d’une part et par un CPP d’autre part, comme pour les recherches interventionnelles comportant une intervention sur la personne non justifiée par sa prise en charge habituelle, visées par la loi Jardé.

À l’instar des dispositifs de fast–track qui ont vu le jour en 2018, puis lors de la crise du Covid, celui qui a fait l’objet du communiqué de l’ANSM le 20 novembre 2025 s’inscrit dans le cadre juridique existant et vise à accélérer le processus d’évaluation, non à le contourner. Ainsi, l’ANSM définit-elle les essais qui seront concernés par cette procédure d’évaluation accélérée. Ce sont les essais mononationaux qui sont visés – pour répondre à l’objectif de développement de l’économie pharmaceutique nationale – lorsqu’ils répondent à des critères particuliers. Il doit s’agir d’essais de phases précoces, ou d’essais portant sur des pathologies graves, rares, ou invalidantes, sans option thérapeutique satisfaisante, et/ou d’essais innovants de type first–in–class, et/ou d’essais favorisant l’inclusion d’adolescents – les données pédiatriques étant relativement déficitaires à ce jour. Le périmètre des essais visés par ce dispositif témoigne du fait qu’il s’agit ainsi de s’inscrire dans une dynamique d’encouragement de l’innovation d’une part, et de répondre à des impératifs de santé publique d’autre part.

Outre le fait que ces fast–track visent à favoriser le progrès médical, ils revêtent un caractère économique très fort. En effet, l’objectif de ce type de dispositif, aussi louable soit-il, ne doit pas masquer les intérêts économiques très marqués pour les laboratoires pharmaceutiques. Il s’agit ici de s’inscrire dans une démarche d’innovation nationale majeure, dans la perspective de redorer l’image de la France à l’échelle européenne et internationale. Le discours des entreprises pharmaceutiques n’évolue pas : les législations et réglementations existantes sont systématiquement pointées du doigt pour dénoncer des freins au développement de la recherche et à l’innovation scientifique. Sur ce point, le manque de nuance est préjudiciable et la répétition de ce type de discours émanant des mêmes acteurs pourrait conduire à masquer une partie de la réalité. Face au constat de cette demande régulière d’accélération des processus d’évaluation, le Comité consultatif national d’éthique (CCNE) rappelle que la longue durée de mise au point d’un médicament innovant se chiffre souvent en années6, tandis que les délais d’obtention d’autorisation sont de quelques mois7. La critique visant les instances d’autorisation des essais mérite donc d’être modérée, et il ne faut pas oublier que la pression économique, désignée parfois comme une « icône corruptrice »8, ne doit pas mettre à mal les droits fondamentaux garantissant la protection des participants à ces essais.

II – Le nécessaire maintien de la protection des participants à la recherche

Avec un tel dispositif d’accélération de l’évaluation des essais cliniques, il s’agit de maintenir une exigence de protection maximale des participants à ces études. En effet, célérité et qualité ne doivent pas être opposées là où les droits fondamentaux des participants à la recherche biomédicale sont exposés. À cet égard, l’évaluation des protocoles d’essais par les CPP demeure un élément fondamental dans la garantie des droits fondamentaux. Là où l’ANSM tient compte principalement des éléments d’ordre scientifique ou réglementaire, les CPP doivent, eux, placer l’éthique au premier plan. C’est pourtant ici que semble se situer le principal point d’achoppement de ces dispositifs de fast–track : l’éthique mérite souvent que l’on y passe du temps.

L’expérience passée doit être source d’apprentissages. Le CCNE a d’ailleurs eu l’occasion de revenir sur ces procédures accélérées, conduites notamment pendant le Covid. Or, après avoir constaté que ces fast–track avaient été une réussite, le CCNE souligne que « la majorité des personnalités auditionnées considère que ces voies rapides ne doivent pas être proposées hors crise sanitaire afin que le temps laissé à la réflexion éthique soit préservé »9. De manière plus générale, le comité retient que le déploiement des fast–track en dehors des périodes de crise « ne semble pas matériellement possible et être en outre potentiellement générateur d’une diminution de la vigilance scientifique et éthique du fait du raccourcissement des délais d’examen »10.

Alors qu’il doit demeurer indispensable de réussir à concilier progrès scientifique et protection des participants, les CPP souffrent déjà d’une charge de travail considérable, notamment au regard du caractère bénévole des membres les composant. S’ils sont régulièrement visés par les critiques liées aux délais nécessaires à l’obtention d’une autorisation pour mener un protocole de recherches11, ces comités doivent toutefois composer avec des contraintes qui ne favorisent pas une évaluation rapide des protocoles. Pour qu’ils puissent continuer de procéder à une évaluation éthique qualitative des protocoles de recherche qui leur sont soumis, les CPP devraient pouvoir compter sur un soutien institutionnel conséquent. En effet, outre le risque d’une évaluation – trop – rapide pour pouvoir se saisir pleinement des enjeux éthiques des protocoles d’essais visés par le dispositif de fast–track, les CPP pourront-ils avoir les moyens suffisants pour pouvoir continuer d’examiner les procédures ordinaires ?

Relevons à ce titre que, parmi les essais visés par les fast-track, sont mentionnés les essais dits « first-in-class, c’est-à-dire ciblant un traitement dont le mécanisme est entièrement nouveau »12. Si, sur le plan scientifique, le mécanisme est novateur, il est possible d’envisager que ces protocoles puissent s’accompagner de questions éthiques, elles aussi inédites, remettant donc en cause le principe même d’une évaluation accélérée.

Dans la même veine, il faut également souligner que l’inclusion d’adolescents dans des essais d’adultes est aussi un critère permettant à un essai mononational de bénéficier de cette voie d’accélération de l’évaluation du protocole. Or, s’il est absolument nécessaire d’acquérir des données scientifiques fiables sur l’utilisation de certaines thérapeutiques sur les mineurs, il n’en demeure pas moins que ces participants aux recherches comptent parmi les plus vulnérables et qu’ils doivent être protégés. D’ailleurs, en matière de recherches impliquant la personne humaine, le Code de la santé publique prévoit que « les mineurs peuvent être sollicités pour se prêter à des recherches mentionnées aux 1° ou 2° de l’article L. 1121-1 seulement si des recherches d’une efficacité comparable ne peuvent être effectuées sur des personnes majeures et dans les conditions suivantes : soit l’importance du bénéfice escompté pour ces personnes est de nature à justifier le risque prévisible encouru ; soit ces recherches se justifient au regard du bénéfice escompté pour d’autres mineurs. Dans ce cas, les risques prévisibles et les contraintes que comporte la recherche doivent présenter un caractère minimal ». Les recherches interventionnelles visées par la loi Jardé sont donc particulièrement encadrées lorsqu’elles concernent un mineur, qu’il soit adolescent ou non. Notons d’ailleurs que ce dernier critère, mentionné par l’ANSM, mériterait un éclairage pour déterminer les mineurs concernés.

En somme, si le principe de fast-track n’est pas inédit, il n’en pose pas moins des questions essentielles quant au respect des droits des participants à ces essais cliniques. En effet, comme toute matière relevant de la bioéthique, le domaine de la recherche biomédicale repose sur la quête du juste équilibre, entre le progrès médical et la protection des participants, voire, plus largement, la protection des personnes. Aussi, le CCNE rappelle-t-il qu’il ne s’agit pas de « céder à la logique de “vouloir être le premier” si cela est contraire aux intérêts des patients »13, et souligne la tension permanente entre les différents principes éthiques : la bienfaisance et la non-malfaisance, qui imposent la protection des personnes, et la justice distributive qui implique de faire progresser la science dans un but de bien collectif14. Si la volonté soutenue par les scientifiques de vouloir proposer aussi rapidement que possible de nouveaux traitements est des plus louables, il convient de maintenir le niveau d’exigence en matière de protection des personnes et de garantie des droits fondamentaux, la dignité de chacun ne devant pas céder face à des considérations économiques.

Au regard de la place prépondérante des CPP dans ce processus d’évaluation et de leur rôle de garant du caractère éthique des essais réalisés, peut-être que le cœur de la réflexion devrait se situer dans le fait de leur conférer davantage de moyens, plutôt que de poursuivre une dynamique risquant de conduire à une charge de travail toujours plus importante, dans des délais toujours plus contraints.